O idoso A.P.R., aposentado, após seus 68 anos de idade, foi surpreendido com o diagnóstico de POLINEUROPATIA AMILOIDÓTICA FAMILIAR, também conhecida como PAF. Trata-se de uma doença genética rara e degenerativa, caracteriza-se por dores, parestesias e fraqueza muscular, bem como disfunção autonômica. Os rins e o coração são afetados em estado terminal, sendo invariavelmente fatal, na ausência de transplante hepático.
O idoso encontra-se no estágio 02 da doença, tendo sido prescrito pelo médico que o acompanha, como a única forma de paralisar os efeitos degenerativos da doença no estágio avançado, o medicamento TEGSEDI (INOTERSEN), o qual é desenvolvido para o tratamento da amiloidose hereditária por TTR, para pacientes com quadro de polineuropatia. O medicamento atua interferindo no RNA mensageiro das células hepáticas, inibindo a produção da proteína TTR.
Apesar de irreversível e incurável, é possível estabilizar a progressão da doença de duas formas: pelo transplante de fígado ou pelo uso de medicamentos.
Como a maior parte da proteína TTR é produzida no fígado, o transplante do órgão é uma forma de tratamento da doença. Esse procedimento permite desacelerar a progressão dos sintomas da PAF, mas não cura lesões já existentes.
Os medicamentos são utilizados para estabilização e inibição de produção da proteína TTR, evitam a formação de depósitos de fibras amiloides e podem barrar o avanço da doença. Sendo assim, os pacientes podem viver anos mais significativos com qualidade de vida. Assim são dois medicamentos existentes para tratamento da patologia liberados pela ANVISA:
Tafamidis (Vyndaqel®) recebeu aprovação da ANVISA em novembro de 2016. O tafamidis está registrado para o tratamento da amiloidose associada à TTR com polineuropatia sintomática em estágio inicial ou intermediário. Posteriormente, em 2018, o CONITEC incorporou o Tafamidis à lista de medicamentos de alto custo do SUS.
Inotersen (Tegsedi®), que obteve o registro junto a ANVISA em outubro de 2019, como mais uma opção terapêutica para tratamento da paramiloidose.
Importante destacar que o Tribunal por meio da decisão do Desembargador Doutor Marcelo Saraiva, Agravo nº 50100573920194036100, reconheceu o direito do idoso, visto que o mesmo preenche os requisitos estabelecidos pelo Supremo Tribunal Federal para fornecimento de medicamento, orphan drug (medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país), o que, nos termos da tese assentada pelo STF, dispensa o registro na ANVISA; assim o Autor preenchia os requisitos exigidos pelo entendimento do STF, ao recebimento pela União do medicamento TEGSEDI (INOTERSEN).
Para tratamento da POLINEUROPATIA AMILOIDÓTICA FAMILIAR – PAF, existem dois medicamentos aprovados pela ANVISA: Tafamidis (Vyndaqel®) e Inotersen (Tegsedi®), ambos possuem alto custo, o primeiro encontra-se na lista do SUS e o segundo indicado para estágios mais avançados da doença. Assim basta procurar a Secretaria Municipal de Saúde e formalizar requerimento com prescrição médica, caso ocorra demora a resposta ao requerimento, ou negativa ao fornecimento poderá ingressar pela via judicial em face do Ente Público ou Plano de Saúde.
Trata-se de mais uma importante decisão do Poder Judiciário em prol da saúde, do direito à vida e a dignidade humana!
Gabriela da Mata Lopes
Advogada associada
OAB/SP 408.292
Graziela Costa Advogados
Junho/2020